Создана генная терапия от детской кардиомиопатии

Австралийские молекулярные биологи разработали генную терапию против детской кардиомиопатии, связанной с мутациями в гене ALPK3. Подход успешно проверили на мышах и миниатюрных моделях сердечной ткани человека, сообщили в Murdoch Children’s Research Institute.

Научный сотрудник института Джеймс Макнамара отметил, что наследственные формы кардиомиопатии остаются одной из основных причин, по которым детям может потребоваться пересадка сердца. По его словам, если терапия подтвердит эффективность в клинической практике, она может стать основой для первого точечного лечения ряда наследственных заболеваний сердца.

Мутации в гене ALPK3 могут приводить к разным формам кардиомиопатии у детей и взрослых. Повреждение этого участка ДНК нарушает работу белков, важных для структуры саркомеров — сократительных волокон в клетках сердечной мышцы.

Исследователи предположили, что развитие таких нарушений можно предотвратить с помощью генной терапии. Для этого в мышечные клетки необходимо доставить исправную версию гена ALPK3.

Ученые создали терапию на основе аденоассоциированного вируса и проверили ее на мышах, генетически предрасположенных к кардиомиопатии. Также испытания провели на миниатюрных сердечных органоидах, выращенных из клеток пациентов.

Наблюдения показали, что добавление рабочей копии ALPK3 предотвращало патологическое расширение камер сердца у мышей и развитие других признаков кардиомиопатии. Это позволило защитить животных от гибели.

Кроме того, терапия неожиданно улучшила состояние мышей с другими формами дилатационной кардиомиопатии, вызванными мутациями в гене TTN. По словам Макнамары, это расширяет возможные направления применения разработки.

Исследователи также установили, что новый подход не только предотвращает развитие болезни у новорожденных животных, но и подавляет уже сформировавшиеся нарушения работы сердечной мышцы у взрослых мышей. Это, как отметил Макнамара, указывает на важную роль ALPK3 в функционировании сердца.

Дилатационная кардиомиопатия — наследственное заболевание, при котором расширяются камеры сердца и ухудшается сократительная функция миокарда. Это может приводить к нарушениям сердечного ритма и образованию тромбов у стенок сердца. В отдельных случаях такие осложнения заканчиваются закупоркой сосудов и смертью пациента.

Рекомендуем также:

1. Бумажные квитанции за ЖКУ отменяют: с сентября платёжки будут приходить через «Госуслуги»
2. Как перестать разочаровываться в людях: Омар Хайям назвал одну истину, которую понимают слишком поздно
3. Салат из огурцов «Нежинский»: тот самый легендарный рецепт, который закрывают на зиму десятилетиями
4. Бодрость без кофеина из кофейной чашки: какой китайский чай выбрать для энергии
5. Кабачки и куриное филе на одной сковороде: секрет нежного вкуса оказался совсем не в сливках