Выявлен набор из шести генов, мешающих менять геном человека

Молекулярные биологи из США обнаружили гены, временное подавление которых может заметно повысить эффективность геномного редактора CRISPR/Cas9, сообщает Висконсинский университет в Мадисоне.

По данным исследователей, блокировка работы генов GJB2 и BET1L, а также нескольких других участков ДНК позволяет в несколько раз улучшить результативность редактирования генома.

Профессор университета Кришану Саха пояснил, что группа изучала, как генная терапия взаимодействует с клетками, в которых был отключён один из генов.

Учёные проводили опыты на небольшом наборе клеточных культур. Каждая из них содержала около 100 млн клеток.

По словам Сахи, новые методы точного секвенирования позволили выявить редкие, но важные изменения и понять, какие гены сильнее всего влияют на эффективность редактирования.

За последние 15 лет биологи создали десятки редакторов генома, способных вносить точечные изменения в ДНК клеток с высокой точностью.

Часть таких систем уже используется в генной терапии. Однако их широкое применение ограничено тем, что редактирование успешно проходит только в части клеток.

Чтобы найти способ повысить эффективность технологии, американские учёные в течение шести лет проводили серию экспериментов на клеточных культурах.

Во время опытов они поочерёдно отключали один из 19 тыс. генов, кодирующих белки. Затем исследователи проверяли, как это влияет на работу разных вариантов CRISPR/Cas9 и успешность внесения изменений в ДНК.

В результате удалось выделить набор из 26 генов. Их отключение в совокупности повышало эффективность редактирования генома с 5% до 50%.

Дальнейший анализ показал, что подавление работы шести участков генома, включая GJB2 и BET1L, может дать шестикратный рост эффективности редактора при использовании вариантов CRISPR/Cas9, предназначенных для точечных изменений ДНК.

Исследователи рассчитывают, что их методика поможет лучше понять клеточные механизмы, влияющие на доставку молекул и биологических конструкций в клетки.

По словам Сахи, это может быть важно не только для разработки более эффективной генной терапии, но и для других направлений биомедицины.

При этом речь идёт о лабораторных исследованиях. Для применения подобных подходов в лечении людей потребуются дальнейшие проверки безопасности и эффективности.

Рекомендуем также:

1. Бумажные квитанции за ЖКУ отменяют: с сентября платёжки будут приходить через «Госуслуги»
2. Как перестать разочаровываться в людях: Омар Хайям назвал одну истину, которую понимают слишком поздно
3. Салат из огурцов «Нежинский»: тот самый легендарный рецепт, который закрывают на зиму десятилетиями
4. Бодрость без кофеина из кофейной чашки: какой китайский чай выбрать для энергии
5. Кабачки и куриное филе на одной сковороде: секрет нежного вкуса оказался совсем не в сливках