Zanvastro стал первым одобренным FDA препаратом от болезни Александера

FDA выдало регистрационное удостоверение препарату Zanvastro (UE-3), разработанному Ionis Pharmaceuticals для лечения болезни Александера. Как сообщает GxP News, это первая терапия, воздействующая на причину редкого неврологического заболевания.

Лекарство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид и подавляет выработку мутантного белка GFAP, который накапливается в мозге пациентов. Введение выполняется интратекально один раз в три месяца под контролем медиков.

В клинических исследованиях препарат показал эффективность и безопасность для разных возрастных групп. К наиболее частым побочным эффектам относятся рвота, боли в спине и головные боли. В 2020 году Zanvastro получил статус орфанного препарата от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам.

В США Ionis займется продажами самостоятельно, считая препарат основой для коммерциализации своих неврологических разработок. Права на международный рынок переданы итальянской Recordati за 30 миллионов долларов плюс роялти до 20%. Болезнь Александера поражает менее одного человека на миллион и вызывает судороги, задержку развития и другие тяжелые нарушения, нередко приводящие к летальному исходу в детстве.