Прошло исследование ученых: фермент в мозге помог при тяжелой болезни Хантера

Международная группа исследователей сообщила о первых успешных результатах клинических испытаний тивиденофуспа альфа — ферментного препарата, который может стать перспективным средством лечения болезни Хантера. Отчёт опубликован в The New England Journal of Medicine.

Препарат способен проникать в центральную нервную систему благодаря Fc-домену и способности связываться с трансферриновым рецептором. Это позволяет уменьшать накопление гликозаминогликанов — ключевого патологического процесса при заболевании. В исследовании участвовали 47 мальчиков, большинство из которых имели нейропатическую форму болезни.

Через 24 недели терапии было зафиксировано значимое снижение биомаркеров:

• уровень гепарансульфата в спинномозговой жидкости уменьшился на 91%,

• в моче — на 88%,

• общие гликозаминогликаны снизились на 62%.

Кроме того, наблюдалось улучшение когнитивных функций, навыков адаптивного поведения, а также позитивные изменения со стороны печени и слуха. Побочные реакции были в основном связаны с инфузиями и успешно контролировались.

Полученные данные показывают, что тивиденофусп альфа обладает потенциалом для дальнейших клинических исследований и может стать эффективным вариантом терапии болезни Хантера, включая её нейропатическую форму.

Рекомендуем также:

1. Перемены, которых не избежать: астролог рассказала, что принесёт 2026 год каждому знаку зодиака
2. Всего стакан овсянки и немного творога: быстрый рецепт, который выручает к чаю в любой день